피부세포로 Fanconi anemia를 치료?

http://www.worldhealth.net/news/scientists_achieve_significant_stem-cell
http://www.medicalnewstoday.com/articles/152446.php

teams of Jordi Surrallés, Universitat Autònoma de Barcelona (UAB); Juan Carlos Izpisúa-Belmonte and Angel Raya, Centre for Regenerative Medicine of Barcelona (CMRB); and Juan Antonio Bueren, Centre for Energetic, Environmental and Technological Research (CIEMAT)라는 사람들은
Fanconi anemia라는 유전병을 가진 사람의 피부세포를 이용하여 혈액세포를 만드는데 성공했습니다.

(이병은 상염색체 열성유전을 합니다.)

구체적으로, 피부세포를 추출하여 iPS(induced pluripotent stem cell) 로 만든 후
이것을  혈액전구세포로 분화하였습니다.
이 혈액전구세포는 유전학적인 결함이 치유가 된 상태라고 합니다.

하지만, 이것은 아직 실험실 배지에서만 이루어진 것이라 인체내에서도 같은 성공이 이루어 질지는 모릅니다.

또한, 이 iPS를 만들때 바이러스를 이용해서 만들기 때문에 , 암이 발생할 가능성이 있습니다.
이에 대해서는 다른 과학자들이 plasmid등 여러가지 바이러스를 대체할 방법을 연구중에 있습니다.  
 
종양이야기를 좀더 해볼까요?
일반적으로 배아줄기세포나 iPS를 직접 주입하면 종양이 발생한다고 알려져 있습니다.
하지만, 성체골수줄기세포와 섞어서 주입하면 종양이 안생긴다는 연구결과가 있지요.

혹시, 환자 자신의 병이 든 골수세포와 환자 자신의 피부로 만든 iPS를 섞어서 ,
iPS를 혈구세포로 분화하는 유도체와 같이 주입을 하면,
혈구세포만 생기고 종양이 안생길 수도 있지 않을까요?
우선 동물모델로 실험을 해보고 싶네요.


이 실험은 유전병을 iPS를 이용하여 치료를 시도한 최초의 논문으로
this week's digital version of Nature.에 실렸습니다.

*Fanconi anemia는 골수에서 혈구를 잘 못만드는 유전병으로,
별혈구를 못 만들면 감염이 쉽게 일어나고, 적혈구를 못 만들면 피곤해 하며, 혈소판을 못 만들면
지혈이 잘 안됩니다.
지금까지 이 병의 치료법은 골수이식이나 제대혈이식뿐이었고 대부분의 사람이 적절한 공여자를 찾지
못해왔습니다.

* 이식은 혈관주사로 이루어지며 , 혈관주사를 하면 Homing이라는 과정을 통해
골수로 찾아가서 생착이 됩니다.